O echipă de oameni de știință a reușit, în premieră, să corecteze un defect al unei proteine ce cauzează boala Huntington prin injectarea unui medicament creat de Ionis Pharmaceuticals în lichidul cefalorahidian, procedură ce oferă o speranță pacienților diagnosticați cu această afecțiune genetică devastatoare, relatează Reuters.
Succesul repurtat în primele etape ale testelor clinice au determinat Roche, partenerul comercial al Ionis Pharmaceuticals, să își exercite opțiunea de licențiere a produsului numit IONIS-HTT(Rx), contra sumei de 45 de milioane de dolari.
Autoarea principală a studiului, Sarah Tabrizi, profesoară de neurologie clinică în cadrul University College London, a declarat că abilitatea medicamentului de a ținti cauza fundamentală a bolii Huntington prin scăderea nivelurilor unei proteine toxice este ”revoluționară”.
”Cheia este acum să se treacă rapid la un studiu clinic de mai mare amploare pentru a se testa dacă IONIS-HTT(Rx) încetinește progresia bolii”, a declarat aceasta într-un comunicat de presă.
Boala Huntington este o afecțiune progresivă neurodegenerativă ereditară, ce afectează capacitățile mentale și fizice, ale cărei simptome apar în general la vârste cuprinse între 30 și 50 de ani și cresc în intensitate pe o perioadă de 10-25 de ani.
În prezent nu există niciun tratament pentru această boală, medicamentele utilizate fiind direcționate doar către gestionarea simptomelor.
Ionis și Roche vor fi responsabile de acum înainte pentru activitățile și costurile asociate dezvoltării, reglementării și comercializării IONIS-HTT(Rx), precizează sursa citată.
